拉罗替尼(LAROTRECTINIB)在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效？

　　神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是多种成人和儿童实体瘤的致癌驱动因子，推动了肿瘤精准治疗的发展。拉罗替尼是首个高选择性小分子NTRK基因融合抑制剂，不限癌种，目前在国际上已经用于治疗成人和儿童实体瘤，为患者带来新的生存希望。拉罗替尼是一种治疗神经胶质瘤的药物，它是一种靶向治疗药物，针对特定的基因突变，可以帮助控制肿瘤的生长和扩散。

　　儿童患上肿瘤不仅是一个家庭的灾难，也容易给整个家庭带来极大经济负担。由于儿童肿瘤属于罕见疾病，儿童抗肿瘤药物的市场小，收益少，无论是研发还是引进，对于药企而言都缺乏动力，使得药物价格较为昂贵，给患儿家庭经济造成极大的负担。因此我们常会见到因长期服用抗肿瘤药物，或者经多次治疗会导致患儿家庭出现因病致贫或因病返贫的现象。

　　神经胶质瘤是一种常见的脑肿瘤，它通常发生在大脑和脊髓中。这种肿瘤可以是良性的，也可以是恶性的，并且经常在年轻人中发病。传统的治疗方法包括手术、放疗和化疗，但这些方法往往无法完全治愈肿瘤，并且可能会带来许多副作用。拉罗替尼的作用机制是通过抑制特定的基因突变，从而控制肿瘤的生长和扩散。这种药物已经在临床试验中证明了对神经胶质瘤的有效性，并且已经被批准用于治疗这种疾病。

　　拉罗替尼，在临床上我们亲切地称它为“明星靶向治疗药物”。其显著的疗效和良好的安全性引起了全球医患的密切关注，也为国内外的患者带来了新的生存希望。我国实体瘤患者基数较大，因此NTRK基因融合患者相对较多，儿童实体瘤中NTRK基因融合主要高发于婴儿性纤维肉瘤和分泌性乳腺癌等。而拉罗替尼是作为NTRK基因融合的靶向药物，其对于NTRK基因融合实体瘤患者有快速，高效和持久的应答特点。2022年ASCO公布了NTRK基因融合抑制剂——拉罗替尼治疗非CNS NTRK基因融合的儿童实体瘤患者临床试验汇总数据。数据显示，拉罗替尼对大多数瘤种有效，93例可评估患者的ORR为84%（表1），其中位DoR和PFS分别为43.3和37.4个月；48个月的生存率为93%（图1）。可见，拉罗替尼在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。这些亮眼的数据更强有力的说明了拉罗替尼治疗效果的可靠性，期待拉罗替尼为儿童实体瘤治疗带来更多受益和惊喜。

　　拉罗替尼的使用通常是口服的，并且可以在家中进行。这种药物通常不会引起太大的副作用，但可能会引起一些轻微的反应，如疲劳、恶心、皮疹等。在治疗期间，患者需要定期接受医生的检查和评估，以确保药物的效果和安全性。根据最新临床数据可知，拉罗替尼能在兼顾疗效的同时保障安全性，生存获益明显。所以针对于已经确诊NTRK基因融合的实体瘤患者，推荐此药为一线治疗药物。如果NTRK基因融合患者能将拉罗替尼进行常规的使用，也能减少其他治疗产生的费用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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