磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)治疗库欣病(CD)疗效好不好？

　　磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)是FDA批准的第一个治疗库欣病(CD)的疗法，已被证明可以使大多数患者的皮质醇水平正常化并维持正常水平。磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)是一种皮质醇合成抑制剂，适用于治疗患有库欣病的成年患者，对于这些患者来说，垂体手术不是一种选择或无法治愈。

　　库欣综合征(CS)是一种罕见疾病。它对健康的影响可能很严重，导致内脏肥胖、肌肉无力、抑郁、胰岛素抵抗、糖尿病、血栓、免疫系统下降和心血管疾病。部分被诊断患有CS的患者患有库欣病(CD)。在库欣病中，皮质醇增多症的根本原因是垂体肿瘤产生过多的ACTH激素。首选治疗方法是垂体手术。不幸的是，在一小部分患者中，手术并不成功或没有指征。

　　磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)会降低皮质醇水平，并可能导致皮质醇功能减退，有时甚至导致危及生命的肾上腺功能不全。皮质醇降低会导致恶心、呕吐、疲劳、腹痛、食欲不振、头晕。血清皮质醇显着降低可能导致低血压、电解质水平异常和低血糖。

　　皮质醇功能减退症可能在磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)治疗期间的任何时间发生。评估患者皮质醇功能减退的诱发原因（感染、身体压力等）。在磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)治疗期间定期监测24小时尿游离皮质醇、血清或血浆皮质醇以及患者的体征和症状。

　　磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)与剂量依赖性QT间期延长(30 mg时最大平均估计QTcF增加达5.3 ms)相关，这可能引起心律失常。在开始磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)治疗之前进行心电图以获得基线QTc间期测量值，并监测此后对QTc间期的影响。在磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)开始之前纠正低钾血症和/或低镁血症，并在磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)治疗期间定期监测。如果有需要，纠正电解质异常。如果QTc间期增加>480 ms，请考虑暂时停用磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)。

　　对于存在QT间期延长危险因素（例如先天性长QT综合征、充血性心力衰竭、心律失常、未纠正的电解质异常以及已知会延长QT间期的合并药物）的患者要谨慎，并考虑更频繁地进行心电图监测。

　　磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)阻断皮质醇合成，并可能增加皮质醇和醛固酮前体（11-脱氧皮质醇和11-脱氧皮质酮）和雄激素的循环水平。11-脱氧皮质酮水平升高可能激活盐皮质激素受体并引起低钾血症、水肿和高血压。在开始磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)之前应纠正低钾血症。监测用磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)治疗患者的低钾血症、高血压恶化和水肿。磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)引起的低钾血症应根据事件严重程度采用静脉或口服补钾治疗。如果补充钾后低钾血症持续存在，请考虑添加盐皮质激素拮抗剂。可能需要减少磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)剂量或停药。雄激素的积累可能导致多毛症、多毛症和痤疮（女性）。告知患者与高雄激素血症相关的症状，并建议他们在出现这些症状时联系医疗保健提供者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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