玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)治疗肥厚型心肌病的功效

2024-02-08 作者: 康必行-小璐

  肥厚型心肌病是一种遗传性心肌病,以心室非对称性肥厚为解剖特点,是青少年和运动猝死的主要原因之一。传统的治疗方法主要是通过药物控制症状、改善心脏功能,但对于部分患者来说,这些方法的效果并不理想。而玛伐凯泰的出现,为这部分患者提供了新的治疗选择。

  玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗肥厚型心肌病的功效:创新药物带来的希望

  随着医学的不断进步,针对各种疾病的创新药物层出不穷。其中,玛伐凯泰(CAMZYOS)作为一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂,为肥厚型心肌病(HCM)的治疗带来了新的希望。

  玛伐凯泰通过调节肥厚型心肌病的肌节过强收缩,减少患者的心脏过度收缩症状。具体而言,它能够调节能进入“可结合肌动蛋白”(产生收缩力)状态的肌球蛋白头的数量,从而减少动力产生(收缩期)和残留(舒张期)横桥形成的概率。这种机制有助于降低左心室流出道梯度,改善运动能力和症状,同时能够改善其他临床相关参数,如患者报告的结果和循环生物标志物。

  在临床试验中,玛伐凯泰已经显示出对肥厚型心肌病症状的改善作用。一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验的结果表明,与安慰剂相比,玛伐凯泰能够显著降低症状性梗阻性HCM患者的左心室流出道梗阻,并改善心脏充盈压。此外,多模态成像研究还显示,使用玛伐凯泰治疗可获得有利的心脏重塑证据。

  值得一提的是,玛伐凯泰是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂,适用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者,以改善功能能力和症状。同时,它在欧盟也获得了相同的批准。

  当然,任何一种药物都有其局限性。虽然玛伐凯泰在临床试验中取得了显著的效果,但对于部分患者来说,可能并不适合使用。因此,在使用玛伐凯泰之前,医生需要根据患者的具体情况进行评估,确保药物的安全性和有效性。

  总之,玛伐凯泰作为一种创新药物,为肥厚型心肌病的治疗提供了新的选择。它的出现不仅为患者带来了希望,也为医学界提供了新的研究方向。随着研究的深入和临床经验的积累,相信玛伐凯泰将在未来为更多的患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)对心脏肌肉疾病疗效如何?

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