玛伐凯泰Mavacamten是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂。用于管理和治疗梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者。肥厚型心肌病(HCM)是最常见的遗传性心脏病。这种单基因疾病的特征是在没有继发性原因的情况下出现左心室肥大,例如负荷增加(例如高血压或瓣膜病变)或浸润性疾病。HCM是一种常染色体显性遗传病,与心脏肌节、肌球蛋白结合蛋白C和心脏B重链突变相关。
玛伐凯泰的作用机制是通过抑制心肌收缩蛋白MYBPC3的活性,从而减少心脏肌肉的收缩力,降低心室壁的厚度。这种药物的选择性抑制作用使得它能够精准地针对肥厚型心肌病进行治疗,同时避免了对其他正常组织的影响。
多项临床研究表明,玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病方面表现出色。患者在使用该药物后,心室壁厚度明显减少,心脏功能得到显著改善。更重要的是,玛伐凯泰的使用还显著降低了患者因心脏事件导致的死亡率和住院率,为肥厚型心肌病患者带来了实质性的益处。
除了其显著的治疗效果外,
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