他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)治疗脊髓小脑萎缩有良好的安全性和耐受性

　　脊髓小脑萎缩（Spinocerebellar ataxia,SCA），俗称“企鹅病”，是一种由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变的神经系统遗传性疾病。其主要临床表现为进行性运动协调功能减退和平衡失调，极大地影响了患者的日常生活质量。面对这一严峻挑战，一种名为他替瑞林（Taltirelin/Ceredist）的药物在治疗脊髓小脑萎缩方面取得了显著的成果，为患者带来了新的治疗希望。

　　他替瑞林是由日本田边三菱公司研发的一种口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，自2000年在日本上市以来，主要用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。与传统的TRH相比，他替瑞林具有更长的半衰期和作用持续时间，且在长期使用后几乎没有产生耐受性。这种特性使得他替瑞林在治疗脊髓小脑萎缩时具有更强的针对性和持久性。

　　在药理作用方面，他替瑞林通过脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用。这种作用不仅限于内分泌系统，还能有效改善脊髓小脑萎缩患者的多种症状。研究表明，他替瑞林能够改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统，这对于改善患者的运动协调功能具有重要意义。此外，他替瑞林对中枢神经系统的兴奋作用比TRH强10～100倍，作用持续时间比TRH长约8倍，这为他替瑞林在治疗脊髓小脑萎缩中的显著疗效提供了坚实的理论基础。

　　在临床应用方面，他替瑞林已经通过了多项严格的临床试验验证。其中，一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究显示，他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显著优于安慰剂组。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林或安慰剂治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组。这些研究结果表明，他替瑞林在治疗脊髓小脑萎缩方面具有显著的疗效。

　　除了显著的临床疗效外，他替瑞林还具有良好的安全性和耐受性。在临床试验中，不良反应的发生率与他替瑞林组和安慰剂组基本相同，表明他替瑞林的安全性较高。这为患者长期使用他替瑞林提供了有力的保障。

　　他替瑞林的药效研究表明，其通过脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用，对中枢神经系统的兴奋作用显著强于TRH，且作用持续时间更长。此外，他替瑞林对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因而其内分泌作用比TRH弱，但在体内比TRH稳定。这种特性使得他替瑞林在治疗脊髓小脑萎缩时能够更有效地发挥作用，同时减少内分泌系统的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)可以改善脊髓小脑性共济失调患者的平衡和协调能力？

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