奥维昔巴特(BYLVAY/ODEVIXIBAT)治疗肝内胆汁淤积症能显著降低患者血清胆汁酸水平

2024-09-02 作者: 康必行-小璐

  肝内胆汁淤积症是由胆汁生成、分泌和排泄障碍引起的肝胆系统疾病,其中PFIC是一种罕见的常染色体隐性遗传性肝细胞性胆汁淤积症。该病的主要特征是胆汁酸在肝脏和体循环中的异常积累,导致严重的皮肤瘙痒、黄疸、肝功能损害等症状。奥维昔巴特通过抑制回肠末端上皮细胞中的IBAT转运蛋白,减弱或阻断胆汁酸在回肠的再摄取,从而降低体循环与肝内的胆汁酸浓度,达到治疗目的。

  临床研究结果

  多项临床研究已经证实了奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症,特别是PFIC上的有效性。例如,一项由Richard J.Thompson等人进行的多中心、随机、安慰剂对照的3期临床研究,纳入了62位PFIC患者,结果显示奥维昔巴特能够显著降低患者血清胆汁酸水平,减轻患者的瘙痒症状。在多次给药研究中,以每次3mg,每日一次的方式给药,连续服药一周后,患者血清胆汁酸下降比例高达56%,显示出良好的治疗效果。

  此外,奥维昔巴特的安全性也得到了验证。尽管有部分患者出现了腹泻与频繁排便等不良反应,但整体而言,这些不良反应较为轻微,且耐受性良好。因此,奥维昔巴特被认为是一种可以长期服用的治疗药物,有助于减轻症状,预防患者进展为更加严重的肝病。

  患者生活质量的改善

  肝内胆汁淤积症,特别是PFIC,对患者的生活质量造成了严重影响。患者常因剧烈瘙痒、黄疸等症状而痛苦不堪,且疾病进展迅速,若不及时治疗,甚至可能导致肝衰竭而死亡。奥维昔巴特的出现,为患者带来了新的治疗选择,显著减轻了患者的症状,提高了他们的生活质量。患者能够更好地管理病情,减少痛苦,享受更健康的生活。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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