舒替利单抗(ENJAYMO/SUTIMLIMAB)治疗接受过输血的冷凝集素病患者中的疗效和安全性

　　舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，属于免疫球蛋白G亚类4（IgG4）。其作用机制在于选择性靶向并抑制补体系统中的C1s蛋白，这是激活补体经典途径的关键酶。通过抑制C1s，舒替利单抗能够阻断补体级联反应的进一步激活，从而减少红细胞破坏，缓解溶血性贫血症状。值得注意的是，舒替利单抗并不抑制凝集素和替代途径，这使其在治疗中更具针对性和安全性。

　　临床试验数据支持

　　CARDINAL试验

　　CARDINAL是一项开放标签、单臂的三期临床试验，评估了舒替利单抗在治疗最近接受过输血的冷凝集素病患者中的疗效和安全性。该试验纳入了24名患者，并持续至第26周。结果显示，在治疗评估时（第23、25和26周），患者血红蛋白水平的最小二乘均值变化为每分升2.6克。从第3周到研究结束，患者平均血红蛋白水平均保持在每分升11克以上，平均胆红素水平在第3周恢复正常。此外，从第5周到第26周，71%的患者未接受输血。疲劳症状从治疗开始后第1周即开始缓解，并持续至研究结束。

　　CADENZA试验

　　CADENZA试验则招募了42名在进入研究前六个月内未接受输血的冷凝集素病患者。结果显示，舒替利单抗在缓解贫血和防止输血需求方面显著优于安慰剂，应答率差异达到58.78%（P=0.0004）。血红蛋白水平在治疗评估时间点从初始升高至至少1.5g/dL。同时，疲劳症状也得到了显著改善。

　　有效率分析

　　在CARDINAL试验中，54%的患者达到了复合主要终点标准，即血红蛋白水平正常化、血红蛋白水平较基线增加每分升2g或更高，并且无需红细胞输注。而在CADENZA试验中，舒替利单抗组的应答率高达73%，显著优于安慰剂组。这些数据充分证明了舒替利单抗在治疗冷凝集素病中的高效性和有效性。

　　安全性与耐受性

　　在临床试验中，舒替利单抗的安全性和耐受性也得到了广泛评估。未发生与舒替利单抗直接相关的严重不良事件，且未观察到脑膜炎球菌性感染。最常见的不良反应包括呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。然而，这些不良反应均较为轻微，且多数患者能够耐受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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