培米替尼/达伯坦(PEMIGATINIB)治疗重排的经治晚期胆管癌患者的临床应用与安全性

　　培米替尼（Pemigatinib），商品名为达伯坦（Pemazyre），是一种创新的靶向药物，属于激酶抑制剂类别，特别是针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的抑制剂。近年来，培米替尼在治疗特定类型的胆管癌患者中展现了显著的疗效，特别是在FGFR2基因重排或融合的患者中。本文将详细探讨培米替尼在重排胆管癌患者中的治疗效果及其临床应用。

　　培米替尼的作用机制

　　培米替尼通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白——FGFR1、FGFR2和FGFR3，从而抑制癌细胞的增殖和扩散。FGFR抑制能够破坏磷酸化步骤，减少FGFR相关信号传导，并减少细胞系内细胞表达FGFR遗传改变。这一机制使得培米替尼成为治疗FGFR2基因发生重排或融合的胆管癌患者的有效药物。

　　临床试验与疗效

　　培米替尼的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，最为重要的是FIGHT-202临床试验，这是一项开放标签的II期单臂试验，涉及107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者，这些患者在治疗期间或至少一种先前治疗后疾病进展，并且FGFR2基因存在融合或重排。试验结果显示，培米替尼的总缓解率（ORR）为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解，疾病控制率（DCR）达到了82%。中位缓解持续时间（DOR）为9.1个月，其中63%的患者反应持续时间大于等于6个月，18%的患者反应持续时间大于等于12个月。

　　临床应用与安全性

　　2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准培米替尼上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。此后，培米替尼在全球多个地区获得批准，包括中国。2022年3月，培米替尼在中国获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

　　尽管培米替尼在疗效上表现优异，但其副作用也不容忽视。常见的副作用包括腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、脱发、疲劳等。此外，还可能出现高磷酸盐血症、视网膜色素上皮脱离等较为严重的副作用。因此，在使用培米替尼时，需要密切监测患者的身体反应，及时调整剂量或采取其他治疗措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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