普拉替尼的独特优势
普拉替尼是中国首个获批上市的选择性RET抑制剂,由Blueprint Medicines开发,基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。它不仅能有效抑制RET及其下游分子的磷酸化,还能抑制RET基因的原发和继发变异,从而有效预防临床耐药的发生。与已批准的多激酶抑制剂相比,普拉替尼对RET的选择性显著提高,使得其在靶向治疗中更具针对性和有效性。
临床验证的疗效
多项研究表明,
真实案例的启示
在临床实践中,普拉替尼也带来了诸多令人振奋的案例。例如,一名RET融合阳性的IVB期肺腺癌患者,在接受了普拉替尼一线治疗后,左上肺肿瘤快速退缩,胸水消失,疗效评价达到PR(部分缓解)。经过定期复查随访,发现原发肿瘤病灶、淋巴结和胸膜转移灶均进行性缩小,最终实现了肿瘤降期,为患者赢得了手术机会,并在术后达到了病理完全缓解(pCR)。这一案例不仅体现了普拉替尼在RET融合晚期肺癌治疗中的有效性,也揭示了其转化治疗的巨大潜力。
另有一名经过多种非靶向疗法失败后的RET融合阳性晚期NSCLC患者,在普拉替尼治疗后,实现了迅速的治疗缓解,并获得了高质量的长生存。患者在接受普拉替尼治疗后,肿瘤快速缓解,症状减轻,肿瘤体积显著缩小,肿瘤生物标志物CEA及CA19-9也大幅下降。目前,患者已持续用药超过37个月,且无明显毒副反应,治疗耐受性良好。这一案例再次证明了普拉替尼在RET融合阳性NSCLC治疗中的安全性和有效性。
安全性与耐受性
在安全性方面,普拉替尼也表现出良好的整体安全性。虽然治疗过程中会出现一些治疗相关的不良事件,如谷草转氨酶(AST)升高、中性粒细胞计数降低、贫血等,但这些不良反应大多在可控范围内,且通过适当的治疗和剂量调整可以得到有效管理。
结语
综上所述,
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