西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(FYARRO)治疗转移性恶性PEComa的成人患者的临床疗效

　　血管周围上皮样细胞瘤（Perivascular Epithelioid Cell Tumor,PEComa）是一种罕见的软组织肉瘤亚型，主要由mTOR激活驱动，通常发生在胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上。由于其罕见性和复杂性，PEComa的治疗一直是一个挑战。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒（FYARRO）的问世，为这一疾病的治疗带来了新的希望。

　　FYARRO的研发背景

　　FYARRO（商品名），全称为西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒，是由Aadi Bioscience公司开发的一种创新药物。该药物利用Nab（Nanoparticle albumin-bound）技术，将西罗莫司（也称为雷帕霉素，sirolimus）与人血清白蛋白结合成纳米颗粒。西罗莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂，通过抑制mTOR信号通路，能够抑制细胞的生长和增殖。Nab技术通过白蛋白纳米颗粒的EPR效应（Enhanced Permeability and Retention effect，增强渗透滞留效应），使药物在肿瘤组织内富集，实现靶向递送，提高了药物的疗效和安全性。

　　FYARRO的临床疗效

　　2021年11月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了FYARRO用于治疗局部晚期不可切除或转移性恶性PEComa的成人患者。这是FDA批准的首款针对这一疾病的药物，也是目前唯一的治疗方案。该批准基于多中心2期AMPECT研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT02494570）的数据，该研究评估了西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒FYARRO在34名18岁及以上患有晚期恶性PEComa的成年人中的疗效。

　　研究结果显示，西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒FYARRO在未使用mTOR抑制剂的患者中具有持久的反应。总缓解率（ORR）为39%，其中有2例患者在长期随访后达到完全缓解。在病情获得缓解的患者中，67%的患者缓解持续时间超过12个月，58%的患者缓解持续时间超过24个月。这些结果表明，FYARRO在治疗PEComa方面具有显著的疗效和持久的反应。

　　FYARRO的安全性与不良反应

　　尽管西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒FYARRO在疗效上表现出色，但其使用也伴随着一定的不良反应。根据临床试验数据，使用西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒FYARRO最常见的不良反应包括口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食欲下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍等。其中，口腔炎是最常见的不良反应，约有79%的患者在治疗过程中发生，包括口腔溃疡和口腔粘膜炎。

　　为了确保患者的安全和治疗效果，FYARRO的使用应遵循严格的剂量调整方案，并在专业医生的指导下进行。对于出现不良反应的患者，应及时调整剂量或停药，并采取相应的治疗措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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