阿伐普替尼/阿伐替尼(AYVAKIT)在治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)中的疗效

2024-10-31 作者: 康必行-小璐

  阿伐替尼(AYVAKIT,Avapritinib),一种强效、高选择性的KIT和血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)抑制剂,在治疗多种疾病中显示出显著疗效。特别是在治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)方面,阿伐替尼已成为全球首款且目前唯一获批的药物。然而,对于患者和医疗专业人士而言,药物的安全性始终是一个核心关注点。

  阿伐替尼在治疗ISM方面的安全性,主要基于其临床试验的结果。其中,PIONEER(NCT03731260)试验是一项大规模的随机、双盲、安慰剂对照临床试验,涉及141名ISM患者在13个国家的49个研究中心接受治疗。该试验的关键研究终点包括通过ISM-SAF TSS评估的疾病症状变化、患者报告的生活质量、肥大细胞负荷的测量以及安全性。

  在PIONEER试验的24周治疗期后,阿伐替尼显示出优于安慰剂的效果。具体来说,阿伐替尼在所有病理性肥大细胞负荷指标上均实现了快速、持久和统计学显著的降低。此外,在TSS方面,阿伐替尼也取得了统计学上显著且临床上有意义的改善,这种改善在ISM-SAF所测量的所有类型的症状中都有体现,并且随着时间的推移而加深。

  在安全性方面,阿伐替尼同样表现出良好的耐受性和安全性。试验数据显示,大多数不良事件(AEs)为轻度至中度,且导致停药的治疗相关AEs在两组中均较低。具体来说,与阿伐替尼组(5.0%)相比,安慰剂组报告的严重不良事件更高(11.3%)。试验中最常见的治疗相关不良事件(≥5%)包括头痛、恶心、外周水肿、眶周水肿和头晕。这些不良反应的发生率在阿伐替尼组和安慰剂组之间差异不大,表明阿伐替尼在提供显著疗效的同时,也保持了相对较好的安全性。

  此外,阿伐替尼在治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)中的其他亚型(如侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病)的临床试验中,也显示出了良好的安全性和疗效。这些试验进一步支持了阿伐替尼在治疗SM相关疾病中的广泛应用前景。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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