去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)治疗血栓性微血管病（TA-TMA）中的效果

　　肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）后的一种罕见且危及生命的并发症。该病症通常由血栓形成、炎症反应或肿瘤压迫等因素引发，临床表现为体重迅速增加、腹水、疼痛性肝肿大和黄疸。当肝静脉遭受阻塞，肝脏的血液回流受阻，会引发一系列连锁反应，如肝脏淤血、肿大，甚至可能发展至肝功能衰竭。目前，SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施，而去纤苷钠（Defitelio）作为首个被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物，为这一难题提供了新的解决方案。

　　去纤苷钠（Defitelio）是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。它具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。去纤苷钠通过抑制血栓形成、改善微循环、抗炎、保护内皮细胞以及促进纤维蛋白溶解等多种机制，有效减轻因VOD/SOS引起的肝脏损伤。

　　2013年10月18日，去纤苷钠获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市。2016年3月30日，它再获美国FDA批准上市，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。这一批准是基于3项临床试验的结果，这些试验显示了去纤苷钠在528例HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常患者中的治疗获益。此外，在2024年6月13日的第29届欧洲血液学会（EHA）年会上，报告了去纤苷钠在治疗血栓性微血管病（TA-TMA）中的效果，进一步证实了其安全性和有效性。

　　去纤苷钠的推荐剂量为6.25mg/kg，每6小时给予一次，作为2小时的静脉输注。治疗应持续至少21天，如果21天后VOD的体征和症状没有解决，应继续治疗直至解决或直至最大60天。在输注前，去纤苷钠必须被稀释，并且不应与其他静脉药物同时在相同静脉线内共同给药。

　　尽管去纤苷钠在治疗SOS/VOD方面取得了显著的疗效，但它也存在一些不良反应，如低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等。然而，与其他用于预防及治疗SOS/VOD的药物相比，去纤苷钠的安全性和耐受性普遍较好，且大多数不良反应病情较轻微。

　　值得注意的是，去纤苷钠目前尚未在中国获批上市，国内患者用药存在一定的困难。因此，对于需要进行造血干细胞移植的患者来说，预防SOS/VOD的发生尤为重要。在日常生活中，患者应注意休息，保持充足的睡眠，避免长时间熬夜，并适当摄入富含蛋白质的食物，如鱼肉、牛肉等，以补充身体所需的营养成分。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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