急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性的白血病,其特征是骨髓中异常白细胞的快速积累,干扰正常血细胞的生成,导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML进展迅速,如果没有有效的治疗,患者的生存期通常只有6-10个月。而IDH2(异柠檬酸脱氢酶2)突变的AML是其中一种较为常见的类型。针对这一特定突变的靶向药物——
恩西地平是一种口服的IDH2抑制剂,由美国食品药品管理局(FDA)于2017年8月1日批准上市,主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。它通过抑制IDH2酶的突变体,减少2-羟基戊二酸(2-HG)的产生,从而阻止癌细胞的生长和分裂。这一机制不仅直接抑制了肿瘤细胞的增殖,还能促使白血病细胞向正常成熟的血细胞分化,恢复正常的造血功能。
除了抑制肿瘤细胞生长和诱导肿瘤细胞分化外,恩西地平还能缓解白血病患者常出现的贫血、出血、感染等症状,提高患者的生活质量。通过控制疾病进展,患者可能会有更多的精力进行日常活动,减少因疾病带来的痛苦和不适。
然而,恩西地平的使用也伴随着一定的不良反应。常见的副作用包括胃肠道反应(如恶心、呕吐、腹泻)、血液系统反应、肝功能异常和电解质紊乱等。这些副作用一般为轻至中度,可通过调整饮食、补充水分、使用对症药物等缓解。对于出现严重副作用的患者,应及时调整
值得注意的是,恩西地平的推荐剂量为100mg,每天口服一次,空腹或与食物一起服用,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者,治疗至少6个月。在治疗期间,患者应定期复诊,监测药物反应及病情变化,并在医生的指导下进行用药。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:
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