脊髓小脑变性症(Spinocerebellar ataxia,SCA)是一种罕见的神经系统疾病,主要影响小脑、脊髓和脑干,导致患者出现共济失调症状,如走路不稳、动作反应迟缓、发音含糊不清以及眼球转动异常等。这种病症是由于基因中异常的CAG核酸重复序列倍增突变所导致的,属于退化性疾病,目前尚无根治方法。
他替瑞林由日本三菱田边公司研发,并于2000年7月在日本首次上市。这种药物主要用于改善脊髓小脑变性症患者的共济失调症状。他替瑞林是一种合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,具有调节促甲状腺激素分泌的作用,并在中枢神经系统中作为神经递质,有助于调节神经细胞的活动。
他替瑞林的作用不仅限于调节激素分泌,更重要的是它能促进神经元的生长和修复。通过刺激小脑和脑干等关键区域的神经元再生和修复,他替瑞林有助于缓解患者的共济失调症状。这一机制对于神经系统疾病的治疗至关重要,尤其是对于那些神经元受损导致功能障碍的疾病。
在临床试验中,
为了满足不同患者的需求,他替瑞林提供了两种剂型:普通片剂和口腔崩解片。口腔崩解片尤其适合吞咽困难的患者,因为它能在口腔内迅速崩解,无需用水送服,提供了更便捷的服用方式。此外,口腔崩解片还具有快速吸收、高生物利用度和较小的消化道黏膜刺激性等优点,确保了药物的有效性和安全性。
尽管
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