培米替尼属于一类被称为“FGFR抑制剂”的药物。FGFR是一种在细胞表面表达的酪氨酸激酶受体,参与多种细胞生长、增殖和分化的调控过程。在胆道癌等恶性肿瘤中,FGFR2基因常常发生重排或突变,导致FGFR通路异常激活,进而促进肿瘤细胞的生长和转移。培米替尼能够特异性地结合FGFR并抑制其活性,从而阻断肿瘤细胞的增殖信号,实现抗肿瘤的效果。
培米替尼主要适用于以下两类患者:
胆管癌:治疗存在FGFR2融合或其他重排的、先前接受过治疗的、无法切除的、局部晚期或转移性胆管癌的成年人。
髓系/淋巴系肿瘤:治疗患有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤的成年人。
临床数据显示,培米替尼在治疗胆道癌方面具有显著的疗效。例如,一名胆管腺癌患者在手术和辅助治疗后复发,并出现多发转移。在接受吉西他滨联合白蛋白紫杉醇治疗后疾病仍进展,随后入组培米替尼临床研究。在接受培米替尼治疗后,患者的靶病灶较基线缩小,显示出持续的疾病缓解。另一名患者在接受其他治疗方案失败后,基因检测显示FGFR2融合/重排,开始使用培米替尼治疗。用药一段时间后,病情得到稳定,并后续持续部分缓解。
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