IDH1酶是一种在细胞代谢过程中发挥关键作用的酶,当其发生突变时,会导致产生一种异常的代谢物——2-羟戊二酸(2-HG)。这种代谢物的积累会干扰细胞的正常代谢和表观遗传调节,从而促进肿瘤的发生和发展。艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性,有效降低了2-HG的水平,从而恢复了细胞的正常代谢状态,并促进了肿瘤细胞的分化,抑制了肿瘤的生长。
一项3期全球临床试验ClarDHy显示,艾伏尼布显著改善了携带IDH1基因R132突变且至少接受过一次全身治疗患者的无进展生存期。在一项涉及258例IDH1突变血液恶性肿瘤患者的1期研究中,34例新诊断的AML患者每天接受500毫克的艾伏尼布治疗,最常见的各级不良事件包括腹泻、疲劳、恶心和食欲下降。但结果显示,艾伏尼布在AML患者中的耐受性良好,并能诱导持久缓解和输血独立性。
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