在恶性肿瘤的治疗领域,针对特定基因变异的靶向药物正逐渐成为研究和实践的热点。其中,
RET基因变异是一些恶性肿瘤的常见驱动因素,特别是在非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺髓样癌(MTC)等肿瘤中。普拉替尼作为一种口服的小分子靶向药物,其主要作用机制是通过抑制RET蛋白及其下游分子的磷酸化,从而阻断由RET基因变异引起的异常信号传导通路。这种抑制作用可以有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散,为RET基因变异患者提供新的治疗选择。
普拉替尼主要适用于以下RET基因变异相关的恶性肿瘤:
非小细胞肺癌(NSCLC):特别是那些具有RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
甲状腺髓样癌(MTC):需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿童患者。
甲状腺癌:需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
以一位RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者为例,该患者在经过多次化疗和放疗后,病情依然没有得到有效控制。在了解到普拉替尼的临床试验后,该患者决定加入试验。经过一段时间的用药,患者的肿瘤明显缩小,症状得到缓解,生活质量显著提高。这一案例充分展示了普拉替尼在治疗RET基因融合阳性NSCLC中的实际效果和优势。
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