PARP酶在细胞中负责修复DNA单链断裂,对维持基因组的稳定性至关重要。然而,在癌细胞中,特别是携带BRCA基因突变的癌细胞,DNA修复机制本身已经存在缺陷。尼拉帕利通过抑制PARP酶,使得这些癌细胞的DNA损伤无法得到有效修复,从而加速了细胞的死亡。这种双重作用机制,使得尼拉帕利成为治疗BRCA突变相关癌症的有效手段。
以一位高级别浆液性卵巢癌III期患者为例,该患者基因检测为BRCA野生型(wt)/HRD阳性。在经过新辅助化疗、手术和化疗达到部分缓解(PR)后,选择尼拉帕利200毫克每日一次的维持治疗方案。经过两年的治疗,患者的PFS已达2年4个月,肿瘤标志物在正常范围内,影像学检查未见明显变化,且耐受性良好。这一案例进一步验证了尼拉帕利在延长gBRCAwt/HRD阳性人群生存期方面的显著效果。
尼拉帕利的优势在于其广泛的适用性、显著的临床效果和良好的耐受性。它不仅适用于BRCA突变的患者,也适用于无BRCA突变但对尼拉帕利敏感的患者。此外,尼拉帕利的给药方便,每天只需口服一次,减少了患者频繁就诊的需求。随着研究的深入和临床经验的积累,尼拉帕利有望在卵巢癌的治疗中发挥更大的作用,为患者带来更长的生存期和更好的生活质量。
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