急性髓系白血病(AML)是一种起源于骨髓并迅速进展的恶性血液肿瘤,其临床表现多样,包括贫血、出血、感染、发热、脏器浸润及代谢异常等。AML在老年人群中发病率较高,且病情急重,预后往往不佳。尤其是复发或难治性AML患者,面临的治疗选择有限,预后更为凶险。针对特定基因突变的靶向药物为这类患者带来了新的曙光,其中
恩西地平在临床应用中已显示出显著的疗效。一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究显示,恩西地平治疗后,约19%的患者实现了完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。对于需要输血或血小板支持的AML患者,恩西地平治疗后有34%的患者不再需要输血,这极大地改善了患者的生活质量。此外,恩西地平与其他药物的联合使用也显示出良好的协同效果,如与阿扎胞苷联合使用时,能显著提高IDH2突变阳性AML患者的总生存率和无复发生存率。
恩西地平的优势在于其针对特定基因突变的靶向性,能够精准作用于携带IDH2突变的AML细胞,减少正常细胞的损伤,提高治疗的针对性和有效性。同时,恩西地平的口服给药方式也提高了患者的依从性和便利性。
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