肝内胆管癌(Intrahepatic Cholangiocarcinoma,IHCC)是一种原发性肝癌,具有发病隐匿、进展迅速的特点,占原发性肝癌的10%-15%。其早期诊断困难,多数患者在确诊时已失去手术机会,传统化疗方案效果有限,病死率极高。随着对肿瘤靶点的深入研究和新型靶向治疗药物的出现,为肝内胆管癌患者带来了新的治疗希望,其中
培米替尼适用于已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期、无法通过手术治疗的胆管癌患者,特别是那些具有FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的疾病患者。这种药物为那些传统治疗无效或失败后的患者提供了新的治疗选择。
一项临床试验评估了培米替尼在FGFR2融合/重排的胆管癌患者中的疗效。结果显示,接受培米替尼治疗的患者中,客观缓解率达到35.5%,疾病控制率为82%。中位无进展生存期(mPFS)为6.9个月,中位缓解持续时间(mDOR)为7.5个月。在实际应用中,一位69岁的男性患者,因肝内胆管中-低分化腺癌伴肝内、双肺转移(IV期),在一线治疗失败后,基因检测显示FGFR2基因突变。随后,他开始接受培米替尼治疗,经过5个周期的治疗后,胸部和腹部CT检查显示肺内和肝内多发结节明显缩小,糖类抗原199(CA-199)水平也显著降低,疗效评价为部分缓解(PR)。该患者的无进展生存期达到8个月,缓解持续时间为5个月,总体安全性、耐受性良好。
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