司美替尼主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且伴有无法手术的丛状神经纤维瘤的患者。这些患者常常面临手术切除困难、复发率高的问题,而司美替尼的出现为他们提供了新的治疗选择。此外,司美替尼也被证明对其他由特定基因突变驱动的肿瘤,如BRAFV600E突变的黑色素瘤和非小细胞肺癌,以及携带NTRK融合基因的肿瘤具有治疗效果。
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