司美替尼是一种强效的选择性MEK1/MEK2抑制剂,能够阻断RAF/MEK/ERK信号通路。这一通路在许多肿瘤的发生和发展中起着关键作用,通过抑制该通路,司美替尼可以减少肿瘤细胞的增殖和生存,从而达到治疗目的。
司美替尼主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者,也适用于部分成人患者。NF1是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病,全球发病率约为1/3000。典型症状包括咖啡牛奶斑、虹膜Lisch结节、神经纤维瘤等,其中神经纤维瘤是最为常见和具有特征性的症状之一。
司美替尼在治疗1型神经纤维瘤病方面展现出显著疗效。在一项针对儿童患者的研究中,司美替尼能够显著减小神经纤维瘤的体积,改善患者的症状和生活质量。例如,SPRINT试验(NCT01362803)显示,经每日两次口服司美替尼治疗后,患儿客观缓解率(ORR)达到68%。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展,该项研究中的患者3年无疾病进展率(PFS)高达84%。
尽管
真实世界数据进一步支持了司美替尼在临床实践中的应用。例如,一项纳入多个医疗中心的开放标签2期试验显示,患有1型神经纤维瘤病和有症状的无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童每天口服司美替尼两次后,神经纤维瘤体积显著减小,且大多数患者的力量和运动范围得到改善。此外,患者的总生活质量评分也有所增加,表明儿童报告的指标和家长报告的指标均有所改善。
综上所述,
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