普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)在RET融合或突变的肿瘤患者中具有显著的抗肿瘤活性!

　　普吉华/普拉替尼（PRALSETINIB），作为一种口服、每日一次、强效高选择性的RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，已在非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌的治疗中展现出显著疗效。

　　药理机制

　　普拉替尼的核心作用机制在于其高选择性抑制RET受体酪氨酸激酶的活性。RET基因变异在非小细胞肺癌和甲状腺癌等多种肿瘤中扮演着关键角色，特别是在RET基因融合或突变的情况下，会导致RET信号通路的异常激活，进而促进肿瘤的生长和扩散。普拉替尼通过阻断RET信号通路，有效抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和侵袭，从而达到治疗目的。

　　适应症

　　普拉替尼已获批用于治疗以下适应症：

　　1.转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　2.需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　3.需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　临床试验数据

　　普拉替尼的临床疗效在多项全球多中心临床试验中得到了充分验证。其中，一项关键性的临床试验（ARROW）纳入了RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，旨在评估普拉替尼的疗效和安全性。试验结果显示：

　　在非小细胞肺癌患者中，普拉替尼的客观缓解率（ORR）为56%，疾病控制率（DCR）高达96.9%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，但6个月的DOR率为83%。

　　在甲状腺癌患者中，普拉替尼也表现出显著的疗效，特别是在RET突变的甲状腺髓样癌患者中，ORR和DCR均较高。

　　这些数据表明，普拉替尼在RET融合或突变的肿瘤患者中具有显著的抗肿瘤活性。

　　用法用量

　　普拉替尼的推荐剂量为每日一次，每次400毫克，口服给药。患者应空腹服用，即在服药前至少2小时以及服药后至少1小时内不进食。持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。如果漏服普拉替尼，应在当天尽快补服，并在第二天重新恢复常规日剂量服药计划。

　　药物安全性及注意事项

　　普拉替尼的使用过程中需关注其可能的不良反应和安全性问题。常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽等。这些不良反应通常为轻度到中度，可通过适当管理和调整治疗方案来减轻症状。

　　此外，普拉替尼还可能导致一些较为严重的不良反应，如3-4级的实验室异常（包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少等），以及间质性肺病/肺炎（ILD）等。因此，在使用普拉替尼期间，患者应密切监测肝功能、肺部状况以及血常规等指标，以便及时发现并处理潜在的不良反应。

　　对于特殊人群，如孕妇、哺乳期妇女、有生殖能力的患者、儿童患者和老年患者，普拉替尼的使用需特别谨慎。孕妇禁用普拉替尼，哺乳期妇女在使用普拉替尼期间和最后一次给药后一段时间内应避免母乳喂养。有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间应采取有效的避孕措施。

　　结语

　　普吉华/普拉替尼作为一种高选择性的RET抑制剂，已在非小细胞肺癌和甲状腺癌的治疗中展现出显著疗效。然而，药物的使用仍需严格遵循医生的指导和说明书中的要求，以确保用药的安全性和有效性。对于患者而言，了解普拉替尼的药理机制、适应症、用法用量以及注意事项等方面的内容，有助于更好地管理自己的健康状况，提高治疗效果和生活质量。未来，随着临床研究的不断深入和药物研发的持续推进，普拉替尼有望为更多肿瘤患者带来新的治疗选择和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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