在医学不断发展的进程中,针对血液疾病的治疗药物也在持续推陈出新。
人体细胞内存在着Janus激酶2(JAK2),它在正常生理状态下,肩负着细胞内信号传导的重任,对细胞的生长、分化以及存活起着关键调节作用。然而,在上述提及的骨髓纤维化疾病中,JAK2基因发生突变,致使其信号通路被过度激活。这种过度激活就像给骨髓中的纤维组织生长按下了“加速键”,使其异常增生,同时正常血细胞的生成却受到严重抑制。菲卓替尼作为口服的JAK2抑制剂,能够精准地与JAK2激酶结合,进而抑制其活性,如同切断了过度生长的“电源”,阻断异常信号传导,促使骨髓纤维化程度减轻,让正常血细胞生成得以恢复。
在使用菲卓替尼之前,患者务必如实向医生详细汇报自己过往的所有病史,尤其是肝脏和肾脏方面的疾病史。因为菲卓替尼主要依靠肝脏进行代谢,对于肝肾功能不全的患者,医生可能需要调整药物剂量,或者加强对药物浓度的监测。在治疗期间,定期进行全面的血液检查至关重要,通过监测血常规、肝肾功能等各项指标,能够及时发现药物可能引发的不良反应,以便医生迅速调整治疗方案。另外,鉴于药物对胎儿或婴儿可能产生不良影响,孕妇和哺乳期妇女严禁使用菲卓替尼。
曾有一位60岁的原发性骨髓纤维化患者,确诊时脾脏肿大极为明显,贫血严重,血红蛋白含量仅为72g/L,几乎无法正常活动。在开始接受菲卓替尼治疗,每日400mg的剂量服用后,短短两个月,患者的疲劳感便有了显著减轻,脾脏体积也有所缩小,血红蛋白水平上升至88g/L。随着持续治疗,半年后患者的生活质量大幅提升,能够重新回归正常生活,且未出现严重不良反应。这个实例充分彰显了菲卓替尼在实际应用中对改善患者症状、提升生活质量的卓越效果。
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