在慢性髓系白血病(CML)治疗领域,
慢性髓系白血病的发病,关键在于BCR-ABL融合基因。该基因编码的异常蛋白,具有持续激活的酪氨酸激酶活性,促使白血病细胞疯狂增殖。传统酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)主要作用于BCR-ABL的ATP结合位点抑制其活性。而阿西米尼另辟蹊径,它精准靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)。一旦阿西米尼与该口袋特异性结合,ABL激酶的构象就会发生改变。这种改变不仅直接抑制了BCR-ABL激酶活性,还成功阻断BCR-ABL依赖的信号传导通路,从根源上遏制白血病细胞的生长与增殖,为CML治疗开拓了全新思路。
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