白血病作为血液系统的恶性肿瘤,严重威胁人类健康。其中,携带IDH2突变的白血病患者曾面临治疗困境,而
人体正常细胞代谢井然有序,可IDH2突变后的白血病细胞却“乱了套”。正常的异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)能参与细胞代谢的关键步骤,维持细胞正常运作。但突变后,IDH2的“工作职能”出现偏差,会将α-酮戊二酸(α-KG)大量转化为2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG就像细胞内的“捣乱分子”,干扰正常的DNA和组蛋白去甲基化,导致基因表达错乱,使得造血干细胞无法正常分化,白血病细胞则疯狂增殖。
恩西地平主要针对携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成年患者。复发,意味着患者病情缓解后再次“卷土重来”;难治性则表示现有治疗方案对患者效果不佳。这类特殊基因突变的患者,传统治疗手段往往难以奏效,恩西地平成为他们的“救命稻草”。
使用恩西地平过程中,部分患者会出现不良反应。常见的有恶心、呕吐、腹泻等消化系统不适,以及疲劳、贫血、血小板减少等血液系统症状。这些反应轻重不一,医生会根据情况对症处理。由于药物可能影响肝功能,需定期监测肝功能指标。患者若正在服用其他药物,务必告知医生,防止药物相互作用影响疗效或加重不良反应。特别要注意,孕妇和哺乳期妇女禁止使用,因为其对胎儿和婴儿的安全性尚不明确。
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