癌症,犹如笼罩在人类健康上空的巨大阴霾,严重威胁着生命安全。在癌症复杂的分子世界里,RET基因异常成为部分患者病情发展的关键驱动因素。RET基因,即转染重排基因,正常情况下在细胞生长、分化等生理过程中发挥着重要作用。但当它发生突变或融合时,情况就截然不同了。RET基因异常可出现在多种癌症中,如甲状腺癌、非小细胞肺癌等。以甲状腺癌为例,约10%-20%的乳头状甲状腺癌患者存在RET基因融合,而在髓样甲状腺癌患者中,RET基因突变的比例更高。在非小细胞肺癌里,虽然RET基因异常比例相对较低,约1%-2%,但由于肺癌庞大的患者基数,涉及的患者数量依然不容小觑。这些携带RET基因异常的癌症患者,病情往往进展迅速,传统治疗手段效果欠佳,迫切需要新的治疗方案。
临床研究充分验证了普拉替尼在治疗RET基因异常癌症方面的显著疗效。在针对RET融合阳性非小细胞肺癌患者的临床试验中,结果令人振奋。大量既往接受过铂类化疗的患者,在接受普拉替尼治疗后,客观缓解率(ORR,即肿瘤缩小达到一定程度并维持一定时间的患者比例)高达65%。这意味着超过半数的患者肿瘤出现了明显缩小,部分患者的肿瘤甚至完全消失。不仅如此,在对患者的长期随访中发现,中位缓解持续时间(DoR)达到了17.7个月,中位无进展生存期(PFS,从开始治疗到疾病进展或死亡的时间)为16.5个月。这表明
安全性是衡量药物临床应用价值的重要指标。在临床试验和实际应用中,普拉替尼总体耐受性良好。常见的不良反应包括乏力、便秘、腹泻、肌肉骨骼疼痛等,但大多程度较轻,通过适当的药物调整或对症治疗,患者基本都能耐受,不会严重影响治疗进程。与RET基因异常癌症给患者带来的沉重负担相比,普拉替尼的治疗收益远远超过了潜在风险。
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