在癌症治疗领域,攻克复杂多变的肿瘤难题始终是医学发展的核心目标。
人体细胞内,异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)承担着正常代谢调控的重要职责。然而,在癌症发生过程中,IDH1基因易出现突变。突变后的IDH1如同失控的开关,催化生成大量异常代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG的堆积严重扰乱细胞正常的表观遗传调控,促使细胞走上癌变道路。
艾伏尼布主要瞄准携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。AML起病急骤,异常髓系细胞在骨髓内大量滋生,严重破坏正常造血功能。对于经常规治疗后病情复发,或初始治疗无效的AML患者,若检测到IDH1突变,艾伏尼布为他们带来了希望之光。同时,科研人员也在积极探索其在胆管癌等存在IDH1突变的实体瘤治疗中的潜力,力求拓展其应用范围,惠及更多患者。
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