沃拉西德尼(Voranigo/vorasidenib)为携带IDH1/2突变的脑部肿瘤患者带来了新的治疗希望

2025-04-11 作者: 康必行-小卉

  脑部肿瘤严重威胁人类健康,给患者及其家庭带来极大痛苦。胶质瘤是最常见的原发性脑肿瘤,其中胶质母细胞瘤恶性程度极高,患者预后较差,5年生存率极低。这类肿瘤生长迅速,侵袭性强,常侵犯周围脑组织,传统治疗手段如手术切除、放疗和化疗效果有限,极易复发,急需更有效的治疗方法。

  沃拉西德尼(Voranigo/vorasidenib)是一种具有独特作用机制的双IDH1/2抑制剂。许多胶质瘤患者存在异柠檬酸脱氢酶(IDH)1或2基因突变,该突变会导致肿瘤细胞内产生异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG大量积累,改变细胞代谢微环境,促进肿瘤细胞增殖、抑制细胞分化,并影响肿瘤免疫微环境,从而助力肿瘤的生长与发展。

  沃拉西德尼能够精准抑制突变的IDH1和IDH2酶活性,减少2-HG生成,逆转肿瘤细胞的异常代谢状态。通过这种方式,它不仅直接抑制肿瘤细胞的生长,还能重塑肿瘤微环境,使其不利于肿瘤细胞生存,同时增强机体免疫系统对肿瘤细胞的识别和攻击能力,从多维度对肿瘤发起攻击。

  临床研究数据显示,沃拉西德尼在治疗携带IDH1/2突变的胶质瘤患者中展现出令人鼓舞的疗效。在相关临床试验中,部分患者在接受沃拉西德尼治疗后,肿瘤生长速度明显放缓,无进展生存期显著延长。与传统治疗手段相比,使用沃拉西德尼治疗的患者疾病控制率更高,一些患者甚至出现肿瘤缩小的情况。

  例如,在一项针对复发或难治性IDH1/2突变胶质瘤患者的试验中,患者接受沃拉西德尼治疗后,延长了中位无进展生存期。不少患者的生活质量也得到了改善,如头痛、恶心、认知功能障碍等症状有所减轻,能够更好地进行日常活动,这对于脑部肿瘤患者意义重大,意味着他们能在有限的生存期内拥有更高质量的生活。

  常见的不良反应包括血液学毒性,如贫血、血小板减少等,还可能出现胃肠道不适,如恶心、呕吐、腹泻等。不过,医生会通过定期监测患者的血常规、肝肾功能等指标,及时发现并处理不良反应,必要时调整用药剂量。患者务必严格遵循医嘱按时服药,不可自行增减药量或停药,同时保持定期复查,以便医生根据治疗效果和身体反应及时调整治疗方案。

  沃拉西德尼为携带IDH1/2突变的脑部肿瘤患者带来了新的治疗希望,随着研究的深入和应用的推广,有望为更多患者改善预后、提高生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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