FGFR在人体细胞的正常运作中扮演着关键角色,负责调控细胞的生长、存活、迁移及分化等。然而,一旦FGFR基因发生突变或异常激活,便会导致肿瘤细胞不受控制地增殖与扩散,进而引发癌症。培米替尼的独特之处在于,它能够精准地抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性,从而有效阻断肿瘤细胞内异常的信号传导通路,从根源上遏制肿瘤的生长。
在众多癌症类型中,胆管癌与FGFR基因突变的关联尤为密切。胆管癌起源于胆管上皮细胞,因其早期症状不明显,多数患者确诊时已处于中晚期,治疗难度大,预后情况不佳。而
通过大规模临床试验,培米替尼的疗效得到了有力验证。在试验中,大量符合条件的局部晚期或转移性胆管癌患者被纳入研究,并随机分为接受培米替尼治疗的实验组与采用传统治疗方案的对照组。
在整个试验过程中,研究人员对患者的各项关键指标进行了严密监测。结果显示,接受培米替尼治疗的实验组患者,肿瘤客观缓解率显著高于对照组。许多患者在用药后,肿瘤体积明显缩小,部分甚至达到完全缓解的理想状态。
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