在肿瘤治疗领域,精准医疗的突破不断为患者带来新的生存希望。拉罗替尼(Larotrectinib)作为一种针对NTRK基因融合的创新靶向药物,以其泛肿瘤适应症和卓越疗效,成为跨越多种癌症类型的“突破性疗法”。
拉罗替尼适用于成人及儿童(含新生儿)的局部晚期或转移性实体瘤,前提是经基因检测确认存在NTRK1/2/3融合,且无满意替代治疗方案。推荐剂量为每日两次口服100毫克(成人)或按体重调整(儿童),可随餐或空腹服用。若因副作用需调整,可降至75毫克或50毫克。治疗需持续至疾病进展或不可耐受毒性,需注意避免与强CYP3A抑制剂或诱导剂同服,以免影响药效。
使用拉罗替尼需警惕神经毒性,如头晕、认知障碍,驾驶或操作机械时需谨慎。常见副作用包括疲劳、恶心、腹泻、呕吐,可通过饮食调整(如清淡易消化食物)或对症药物缓解。严重反应如肝毒性(转氨酶升高)需监测肝功能,必要时暂停用药。此外,药物可能影响胎儿发育,育龄患者需采取避孕措施。治疗期间若出现严重不良反应,应及时联系医疗团队调整方案。
以一名4岁儿童为例,其确诊为先天性纤维肉瘤伴NTRK1融合,经手术及化疗无效后,使用拉罗替尼治疗3个月肿瘤显著缩小,6个月后完全消失且长期无复发。另一成年患者转移性甲状腺癌在多线治疗失败后,经拉罗替尼治疗实现持续部分缓解超过18个月。这些案例展现了药物对不同年龄和癌种的泛适用性及持久疗效。
与针对特定基因突变(如EGFR、ALK)的靶向药不同,拉罗替尼的优势在于“泛肿瘤”适用性。例如,对比恩曲替尼(同样针对NTRK融合),两者疗效相似,但拉罗替尼的儿童用药数据更丰富。副作用方面,拉罗替尼的神经毒性稍低,而恩曲替尼可能引发更多胃肠道反应。精准基因检测是选择药物的关键,需确认NTRK融合状态。
拉罗替尼的诞生标志着肿瘤治疗从“以癌种为中心”向“以分子特征为中心”的深刻转变。其泛肿瘤适应症和卓越疗效为罕见突变患者提供了前所未有的生存机会,但价格与可及性仍是挑战。未来,随着更多仿制药上市及医保政策优化,这一精准疗法将惠及更广泛患者,推动肿瘤治疗进入更精准、更公平的新时代。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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