贝组替凡(belzutifan/Welireg)在针对VHL相关肾细胞癌的临床试验中有良好疗效

　　在肿瘤治疗领域，新药物的研发与应用始终是医学发展的关键驱动力。贝组替凡（Belzutifan）作为一款新型药物，正逐渐崭露头角，为众多患者带来新的希望。

　　贝组替凡是全球首款获批上市的缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂。在正常生理状态下，细胞内的氧含量保持相对稳定，HIF-2α会被迅速降解。然而，在肿瘤组织的缺氧微环境中，HIF-2α无法正常降解，进而大量积累并激活下游一系列与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长密切相关的基因。贝组替凡通过特异性地与HIF-2α结合，阻断其与缺氧反应元件的相互作用，从而有效抑制相关基因的转录，切断肿瘤生长的“养分供给线”，达到抑制肿瘤生长与扩散的目的。

　　贝组替凡主要获批用于治疗希佩尔-林道综合征（VHL）相关肿瘤以及晚期肾细胞癌。VHL综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由VHL基因突变引发，患者极易出现多种肿瘤，如肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤等。贝组替凡能够精准作用于因VHL基因突变而异常激活的HIF-2α信号通路，对相关肿瘤起到显著的抑制作用。在晚期肾细胞癌的治疗方面，对于那些已经接受过PD-1/PD-L1抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGF-TKI）治疗但病情仍进展的患者，贝组替凡也展现出了良好的治疗效果。

　　临床试验是检验药物疗效与安全性的“试金石”。在针对VHL相关肾细胞癌的临床试验中，众多患者接受贝组替凡治疗后，肿瘤体积出现明显缩小，部分患者的病情得到有效控制，无进展生存期显著延长。以某临床试验为例，参与试验的VHL相关肾细胞癌患者经贝组替凡治疗后，客观缓解率达到了令人瞩目的64%，中位缓解持续时间更是尚未达到，且已有过半应答者的缓解持续时间超过12个月。对于晚期肾细胞癌患者，相关试验表明，与传统治疗方案相比，使用贝组替凡治疗的患者疾病进展或死亡风险降低，客观缓解率也有显著提升。

　　在用法用量上，贝组替凡推荐剂量为每日一次，每次120mg，口服给药，可与食物同服，也可单独服用。不过，在使用过程中，部分患者可能会出现一些不良反应，较为常见的有贫血、疲劳、恶心、食欲减退等。但多数不良反应为1级或2级，通过适当的对症治疗或剂量调整，患者基本能够耐受。

　　贝组替凡为肿瘤治疗带来了新的策略与希望。随着研究的持续深入和临床应用的不断拓展，相信它将在肿瘤治疗领域发挥更为重要的作用，帮助更多患者战胜病魔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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