佩米替尼/培美替尼(Pemigatinib/LuciPem)主要用于治疗局部晚期或转移性胆管癌患者

　　在癌症治疗不断追求精准化、个体化的当下，培美替尼作为一款极具针对性的靶向药物，为特定类型癌症患者带来了新希望。它以独特的作用机制，在对抗肿瘤的战场上发挥着关键作用。

　　培美替尼主要用于治疗局部晚期或转移性胆管癌患者，且患者的肿瘤需存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排。胆管癌起病隐匿，多数患者确诊时已错过手术根治时机，传统化疗效果欠佳，预后不容乐观。而FGFR2基因异常在胆管癌患者中占比约10%-16%，这类患者正是培美替尼的目标受益群体。同时，在一些骨髓/淋巴肿瘤（MLN）患者中，若其肿瘤存在特定的FGFR1基因异常，培美替尼也可作为治疗选择。

　　从治疗原理剖析，培美替尼属于小分子FGFR激酶抑制剂，对FGFR1、FGFR2和FGFR3的磷酸化及信号传导有选择性抑制作用。正常情况下，FGFR信号通路参与细胞生长、分化等生理进程。但当FGFR2基因出现融合或重排，该信号通路会异常激活，促使肿瘤细胞持续增殖、侵袭与转移。培美替尼通过与FGFR结合，切断这一异常激活通路，抑制肿瘤细胞生长，诱导其凋亡，进而控制肿瘤进展。

　　培美替尼采用口服给药。针对胆管癌，推荐剂量为每日13.5mg，连续服用14天，随后停药7天，以21天为一个完整治疗周期。针对骨髓/淋巴肿瘤，通常也是每日一次，每次13.5mg持续服用，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性反应。服药时，需整片吞服，可与食物同服或空腹服用。需注意，治疗期间应避免食用或饮用葡萄柚产品，因其可能影响药物代谢。若错过一剂且未超过4小时，可补服；若超过4小时或服药后呕吐，则按常规时间服用下一剂，切勿加倍剂量。

　　实际应用中，培美替尼疗效显著。曾有一位58岁胆管癌患者，确诊时肿瘤已转移，传统化疗无效。基因检测发现FGFR2融合突变后，开始接受培美替尼治疗。几个疗程后，肿瘤标志物水平大幅下降，影像学检查显示肿瘤明显缩小，原本严重的黄疸、腹痛症状得到极大缓解，生活质量显著提升。临床试验数据也显示，接受培美替尼治疗的胆管癌患者，客观缓解率达30%左右，疾病控制率超80%，无进展生存期和总生存期均显著延长。相较于传统化疗，培美替尼靶向性强，精准作用于突变肿瘤细胞，对正常细胞影响小，不良反应相对较轻，患者耐受性更好。

　　不过，使用培美替尼有诸多注意事项。由于可能引发眼部问题，如干眼、角膜发炎、视网膜疾病等，治疗前需进行全面眼科检查，治疗前6个月每2个月检查一次，之后每3个月检查一次。若出现视力变化，需立即就医。同时，药物易引发高磷血症，治疗期间需定期监测血磷水平，医生可能会根据情况调整饮食、使用降磷药物，或调整、中断甚至停止用药。对培美替尼及其辅料过敏者严禁使用，孕妇和哺乳期女性也应避免使用，以防对胎儿或婴儿造成不良影响。用药期间若出现严重不适，如严重恶心、呕吐、乏力等，务必及时告知医生，以便调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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