在癌症治疗的漫漫征途中,每一次新药物的出现都如同点亮了一盏希望之灯。
RET基因的异常在多种癌症的发生发展中扮演着关键角色。赛普替尼主要瞄准了RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这类患者在肺癌群体中较为特殊,由于RET基因的异常,传统治疗手段往往难以取得理想效果。同时,对于携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)成人以及12岁以上儿童患者,赛普替尼也展现出治疗潜力。此外,RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌患者,同样能从赛普替尼的治疗中获益。
在正常细胞生理活动中,RET基因编码的受体酪氨酸激酶参与细胞生长、分化等重要过程。然而,当RET基因发生融合或突变时,异常的RET蛋白持续激活下游信号通路,如PI3K-AKT、RAS-RAF-MEK-ERK等,促使肿瘤细胞疯狂增殖、迁移并躲避凋亡。
一位58岁的RET基因融合阳性非小细胞肺癌患者,确诊时已出现肺部和骨转移,咳嗽、胸痛剧烈,生活质量极差。接受赛普替尼治疗后,短短两个月,咳嗽频率和胸痛程度明显减轻。三个月后的复查显示,肺部肿瘤病灶显著缩小,骨转移灶的进展也得到有效控制。大量临床研究数据同样有力地证实了赛普替尼的卓越疗效。在相关临床试验中,RET基因融合阳性非小细胞肺癌患者使用赛普替尼后,客观缓解率颇高,部分患者的无进展生存期显著延长。与传统化疗相比,赛普替尼精准作用于异常的RET靶点,极大减少了对正常细胞的“误杀”,降低了恶心、呕吐、脱发、骨髓抑制等严重不良反应的发生率,让患者在治疗过程中能更好地保持生活质量,体现出精准靶向治疗的显著优势。
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