帕比司他(Farydak/Panobinostat)在多发性骨髓瘤治疗领域发挥着重要作用

2025-06-06 作者: 康必行-小程

  多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病,随着病情进展,患者会出现骨痛、贫血、肾功能损害等一系列严重症状,严重威胁生命健康。在众多治疗药物中,帕比司他以其独特的作用机制和显著疗效,成为重塑多发性骨髓瘤治疗格局的突破性药物。

  帕比司他属于组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。在正常细胞中,组蛋白的乙酰化与去乙酰化处于动态平衡,这一过程对基因表达的调控至关重要。而在多发性骨髓瘤细胞中,HDAC活性异常升高,导致染色质结构改变,使得一些与肿瘤细胞增殖、存活相关的基因过度表达,同时抑制了具有肿瘤抑制作用的基因表达。帕比司他通过抑制HDAC活性,使组蛋白发生乙酰化,改变染色质构象,从而调节基因表达,诱导肿瘤细胞周期阻滞、凋亡,同时增强机体免疫系统对肿瘤细胞的识别和杀伤能力,还能克服肿瘤细胞对其他药物的耐药性,为多发性骨髓瘤的治疗提供了新的作用途径。

  帕比司他主要适用于与硼替佐米及地塞米松联用,治疗既往接受过至少2种治疗方案(包括硼替佐米及免疫调节剂)后病情进展的多发性骨髓瘤患者。这些患者往往经历了多种治疗手段,病情复杂且治疗难度大,传统治疗效果不佳,帕比司他为他们提供了新的治疗选择,有望延长生存期并改善生活质量。

  使用帕比司他前,需对患者进行全面评估,患者应告知医生自身的病史,尤其是心脏疾病、肝脏疾病、肾脏疾病等情况。该药物可能会引起严重的不良反应,如血液学毒性(包括血小板减少、中性粒细胞减少等)、心脏毒性(如心律失常、心力衰竭等)、胃肠道反应(恶心、呕吐、腹泻等)。用药期间,患者需定期监测血常规、肝肾功能、心电图等指标,一旦出现异常,医生需根据具体情况调整药物剂量或暂停用药。若患者出现严重的血液学毒性,可能需要延迟给药或降低剂量;若发生心脏毒性,需进行相应的心脏保护治疗或停药。此外,孕妇及哺乳期女性禁止使用帕比司他,因为该药物可能对胎儿或婴儿造成严重伤害。

  帕比司他凭借独特的治疗原理、明确的适用范围、规范的使用方法和显著的临床效果,在多发性骨髓瘤治疗领域发挥着重要作用。但在使用过程中,严格遵循注意事项是保障治疗安全有效的关键,只有这样,才能让更多患者受益于这一突破性药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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