在癌症治疗不断发展的进程中,靶向药物为患者带来了新的希望。
正常情况下,IDH1酶参与细胞内的能量代谢过程,催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸(α-KG)。然而,在部分癌症患者体内,IDH1基因发生突变,突变后的IDH1酶产生异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG的大量积累会导致细胞发生表观遗传改变,干扰细胞的正常分化和增殖过程,促使肿瘤的形成和发展。依维替尼能够精准地与突变的IDH1蛋白结合,抑制其异常活性,减少2-HG的生成,进而逆转肿瘤细胞的异常表观遗传状态,诱导肿瘤细胞向正常细胞分化,最终达到抑制肿瘤生长的目的。
急性髓系白血病(AML):依维替尼适用于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。急性髓系白血病是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病,病情进展迅速,传统治疗手段对复发或难治性患者效果有限。而对于存在IDH1突变的这类患者,依维替尼能够针对性地作用于突变靶点,为他们带来新的治疗机会。
胆管癌:对于携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者,依维替尼也可作为治疗选择之一。胆管癌早期症状隐匿,多数患者确诊时已处于晚期,治疗难度大。依维替尼通过靶向IDH1突变,为胆管癌患者提供了一种新的治疗策略,有助于改善患者的生存状况。
与传统治疗方法相比,
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