雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt)是晚期系统性肥大细胞增多症治疗的重要突破

　　系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液系统疾病，其中晚期患者往往面临治疗选择有限、预后不佳的困境。雷德帕斯作为首个获批用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病的靶向药物，为这类患者带来了新的希望。其作用机制是通过抑制KIT D816V突变蛋白的活性，这是绝大多数系统性肥大细胞增多症患者的驱动突变。此外，雷德帕斯还能同时抑制FLT3、PDGFR等多个靶点，这种多靶点抑制特性使其能够有效控制疾病进展。

　　米哚妥林适用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤以及肥大细胞白血病成人患者。研究数据显示，在晚期系统性肥大细胞增多症患者中，雷德帕斯治疗的总缓解率达到60%，其中完全缓解率加部分缓解率为45%。更有意义的是，中位缓解持续时间达到24.1个月，中位总生存期为28.7个月，显示出持久的疾病控制能力。一个临床案例中，一位诊断为肥大细胞白血病的患者，既往治疗反应不佳，在改用雷德帕斯后，外周血肥大细胞比例在治疗一个月内从30%降至5%以下，相关的潮红、腹痛等症状明显改善，生活质量得到显著提升。

　　患者使用米哚妥林的推荐剂量为100毫克，每日两次，需与食物同服以增加生物利用度。治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。与传统治疗方案相比，雷德帕斯作为口服靶向药物，具有明确的作用机制和更好的耐受性。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿和乏力等，大多为轻中度。需要特别注意的是，雷德帕斯可能引起QT间期延长，治疗期间需要定期监测心电图和电解质水平。与其他治疗药物相比，雷德帕斯直接针对系统性肥大细胞增多症的关键驱动基因KIT D816V突变，这是其疗效显著优于传统治疗的根本原因。雷德帕斯为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了有效的靶向治疗选择，显著改善了这类罕见病患者的预后。随着临床应用经验的积累，其在罕见血液疾病治疗中的价值将得到进一步确认。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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