厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)是成纤维细胞生长因子受体突变尿路上皮癌治疗的重要进展

　　尿路上皮癌的分子分型研究近年来取得显著进展，其中成纤维细胞生长因子受体信号通路的异常活化在肿瘤发生发展中起关键作用。厄达替尼作为一种强效的选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，通过阻断该信号通路的异常传导，为难治性尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制类似于精确制导的分子靶向武器，特异性结合成纤维细胞生长因子受体激酶结构域，抑制其自磷酸化和下游信号转导，从而阻断肿瘤细胞的增殖和存活信号。

　　厄达替尼主要用于治疗既往接受过含铂化疗后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者需经检测证实存在成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因突变或融合。研究数据表明，在成纤维细胞生长因子受体基因改变的患者中，厄达替尼治疗的确认客观缓解率达到40%，疾病控制率为79%。中位总生存期为11.2个月，较传统化疗显示出优势。临床实践中有这样一个案例，一位75岁膀胱尿路上皮癌伴肺转移患者，基因检测发现成纤维细胞生长因子受体3基因突变，在吉西他滨联合顺铂化疗失败后接受厄达替尼治疗。治疗两个月后评估显示肺部转移灶缩小40%，治疗四个月后达到部分缓解，且治疗耐受性良好。

　　患者使用厄达替尼的推荐剂量为每日8毫克口服，需整粒吞服，不应压碎或咀嚼。与化疗药物相比，厄达替尼具有更具针对性的作用机制，不良反应谱也显著不同。最常见的不良反应是高磷血症，发生率可达77%，但多数为1-2级，可通过饮食调整和药物治疗进行管理。其他常见不良反应包括口腔炎、腹泻、疲劳、皮肤干燥等，这些反应多数为轻度至中度。需要特别注意的是，治疗期间应定期监测血磷水平、肝功能指标和进行眼科检查。厄达替尼的出现标志着尿路上皮癌治疗向精准医疗迈出了重要一步，其基于生物标志物的治疗策略为特定基因突变患者提供了有效的治疗选择。随着分子检测技术的普及，更多成纤维细胞生长因子受体基因改变的患者将有机会从这种创新疗法中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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