培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)是FGFR变异晚期胆管癌患者的重要治疗进展

　　胆管癌作为一种高度恶性的肿瘤，治疗选择有限，培米替尼的出现为FGFR2基因异常的患者提供了新的治疗方向。这种小分子靶向药物通过选择性抑制FGFR1-3的活性，有效阻断成纤维细胞生长因子信号通路的异常传导。其独特的作用机制能够逆转由FGFR融合基因驱动的肿瘤生长信号，诱导肿瘤细胞凋亡。与传统的化疗药物不同，培米替尼直接作用于特定的分子靶点，具有更高的治疗特异性。

　　培米替尼主要用于治疗既往接受过至少一线系统性治疗失败的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。研究数据表明，在FGFR2融合阳性胆管癌患者中，培米替尼治疗的确认客观缓解率为36%，中位无进展生存期为6.9个月。更值得关注的是，在获得缓解的患者中，有40%的患者缓解持续时间超过12个月，显示出持久的疾病控制能力。临床实践中有这样一个案例，一位63岁晚期肝内胆管癌患者，检测到FGFR2基因重排，在经历含铂方案化疗进展后开始使用培米替尼。治疗两个月后，不仅原发灶明显缩小，肿瘤标志物CA19-9水平也从治疗前的850 U/mL降至120 U/mL，患者的生活质量得到显著提升。

　　患者使用培米替尼需要遵循特定的给药方案，每日一次口服13.5毫克，连续用药14天后休息7天。这种间歇给药策略有助于管理药物相关的不良反应，特别是高磷血症的发生。常见的不良反应包括高磷血症、脱发、口干、腹泻等，这些反应多数为轻度至中度，临床管理相对容易。需要特别注意的是，治疗期间应定期监测血磷水平和进行眼科检查，以及时发现和处理可能的不良反应。与传统化疗方案相比，培米替尼具有更具针对性的作用机制，为FGFR2基因异常胆管癌患者提供了有效的治疗选择。培米替尼的问世丰富了胆管癌的靶向治疗手段，其精准的治疗策略为特定基因变异患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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