依维替尼/艾伏尼布(IVOSIDENIB)是IDH1突变复发难治白血病治疗的重要进展

　　急性髓系白血病的分子分型研究近年来取得显著进展，其中IDH1基因突变作为常见的代谢酶改变，已成为重要的治疗靶点。艾伏尼布作为一种口服小分子抑制剂，通过特异性靶向突变IDH1蛋白，为难治性急性髓系白血病患者提供了创新的治疗选择。其作用机制类似于"分子矫正器"，能够精准纠正突变IDH1酶的功能异常，逆转因2-羟基戊二酸堆积导致的细胞分化阻滞。这种分化诱导作用使得白血病细胞能够继续正常的成熟过程，而不是通过细胞毒性作用直接杀伤肿瘤细胞。

　　依维替尼主要用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。研究数据表明，在IDH1突变阳性患者中，艾伏尼布治疗的总体缓解率达到41.6%，其中完全缓解率为21.6%。在获得缓解的患者中，中位缓解持续时间达到8.2个月，有21%的患者缓解持续时间超过12个月。临床实践中有这样一个案例，一位62岁继发性急性髓系白血病患者，检测到IDH1 R132H突变，在标准化疗后早期复发，开始接受艾伏尼布单药治疗。治疗4周后外周血细胞计数开始恢复，8周后骨髓检查显示原始细胞比例降至5%以下，达到形态学完全缓解，且治疗耐受性良好。

　　患者使用依维替尼的建议剂量为每日500毫克，口服给药。与强化疗方案相比，艾伏尼布作为靶向治疗具有不同的安全性特征，特别适合不适合强烈化疗的老年患者。常见的不良反应包括胃肠道反应如恶心、腹泻、食欲减退等，以及胆红素升高和分化综合征。分化综合征是艾伏尼布治疗中需要特别关注的不良反应，多发生在治疗初期，及时识别和使用糖皮质激素治疗至关重要。与其他靶向药物不同，艾伏尼布通过诱导白血病细胞分化发挥作用，这种独特机制使其在保留正常造血功能方面具有优势。艾伏尼布的出现丰富了IDH1突变急性髓系白血病的治疗选择，其口服给药的便利性显著改善了患者的生活质量。随着精准医疗理念的深入，艾伏尼布在急性髓系白血病治疗中的应用将更加广泛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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