罗圣全/恩曲替尼(Entrectinib)为NTRK基因融合阳性实体瘤患者带来新希望

　　在肿瘤精准治疗领域，恩曲替尼的出现标志着一种革命性的治疗策略，即针对特定基因突变而非肿瘤起源组织类型进行干预。这种新型靶向药物为携带NTRK基因融合的晚期实体瘤患者提供了高效的治疗选择，其独特之处在于能够突破血脑屏障，同时对原发和转移病灶产生作用。

　　恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，其治疗原理基于高度选择性抑制TRK、ROS1等激酶的活性。当NTRK基因发生融合时，会产生异常激活的TRK融合蛋白，持续刺激肿瘤细胞增殖。恩曲替尼能够精准结合到这些异常蛋白的活性位点，阻断下游信号通路传导，从而抑制肿瘤生长并诱导细胞凋亡。这种作用机制使其成为NTRK基因融合阳性肿瘤的强效抑制剂。

　　该药物适用于治疗携带NTRK基因融合的成人及儿童实体瘤患者，且适用于初始治疗或经其他治疗后进展的晚期病例。值得注意的是，恩TRK基因融合在常见肿瘤中发生率较低，但在某些罕见肿瘤类型中可达90%以上。因此，通过基因检测识别这类患者群体至关重要。恩曲替尼的标准剂量为成人每日一次600毫克，儿童则根据体表面积计算剂量，均需连续口服直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

　　关键临床试验数据证实了恩曲替尼的卓越疗效。在汇总分析中，对于NTRK基因融合阳性患者，独立评审委员会评估的客观缓解率达到57%，其中完全缓解率为7.4%。更令人印象深刻的是，对于基线存在脑转移的患者，颅内客观缓解率同样高达50%。疗效持续时间方面，中位缓解时间达到10个月，显示出持久疾病控制的潜力。

　　与传统化疗相比，恩曲替尼的优势十分明显。化疗药物通过非特异性杀伤快速分裂细胞起作用，而恩曲替尼精准靶向致癌驱动基因，副作用相对较小。与第一代TRK抑制剂相比，恩曲替尼具有更强的血脑屏障穿透能力，这对脑转移患者的治疗具有重要意义。临床实践中，一位患有晚期分泌性乳腺癌并伴有脑转移的年轻患者，基因检测发现ETV6-NTRK3融合，使用恩曲替尼后不仅肺部原发灶显著缩小，脑转移灶也基本消失，实现了长期带瘤生存。

　　然而，恩曲替尼的治疗也需要关注其不良反应管理。常见副作用包括头晕、便秘、味觉障碍、体重增加等，通常程度较轻且可管理。较为特殊的副作用是神经系统相关症状，如共济失调、认知障碍等，可能与药物穿透血脑屏障的特性有关。通过适当的剂量调整和对症支持治疗，大多数患者能够继续从治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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