吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)是FLT3突变急性髓系白血病精准治疗的突破性靶点

　　急性髓系白血病（AML）是最常见的成人急性白血病，约30%患者携带FLT3突变——这个基因变异如同给癌细胞安装“加速器”，驱动其不受控增殖，且患者易复发、预后差。传统化疗对FLT3突变AML效果有限，5年生存率不足10%。吉瑞替尼的出现，像一把“精准扳手”，直接卡住FLT3突变的“失控开关”，为这类高危患者打开了靶向治疗的新通道。

　　FLT3突变会持续激活下游PI3K/AKT和MAPK通路，促进癌细胞存活、增殖和抵抗凋亡。吉列替尼是第二代FLT3选择性抑制剂，能精准结合突变FLT3的ATP口袋，阻断激酶活性，同时抑制c-KIT等其他酪氨酸激酶，双重抑制癌细胞的“生存信号”。这种“高选择性抑制”的特性，比一代药物（如米哚妥林）更高效——一代药易因脱靶效应引发副作用，而吉列替尼对FLT3的选择性更高，疗效更集中。

　　吉瑞替尼适用人群主要是复发或难治性FLT3突变AML患者，尤其是携带FLT3-ITD（内部串联重复）或FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域）突变的高危群体。推荐剂量为每日一次口服120毫克，空腹或随餐服用均可。治疗中需应对常见副作用：约25%患者出现转氨酶升高（多为轻中度，用保肝药可控制）；15%出现腹泻，调整饮食或用止泻药缓解；严重分化综合征发生率＜1%，需早期用激素干预。

　　功能药效的关键数据改写了FLT3突变AML结局：ADMIRAL关键临床试验显示，吉瑞替尼单药治疗复发FLT3突变AML，客观缓解率（ORR）达34%，中位总生存期（OS）9.3个月——对比标准化疗（ORR 15%、OS 5.6个月）提升近1倍。更重要的是，37%患者达到微小残留病（MRD）阴性，意味着体内癌细胞几乎被清除，复发风险大幅降低。

　　实际案例中，一位52岁男性AML患者，初诊时骨髓原始细胞35%，FLT3-ITD突变阳性。接受化疗后缓解，但6个月后复发，骨髓原始细胞回升至28%。换用吉列替尼120毫克每日一次治疗，4周后原始细胞降至5%，达到完全缓解；8周时MRD转阴。治疗中出现2级转氨酶升高，用多烯磷脂酰胆碱缓解，至今18个月未复发，能正常工作。

　　对FLT3突变AML患者而言，吉瑞替尼是“致癌信号的精准阻滞剂”——它让曾经“无药可救”的复发患者，通过靶向治疗重获缓解希望，推动AML从“高强度化疗”向“精准靶向”转型。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)有效抑制白血病为AML患者提供了新的治疗选择

　　更多药品详情请访问 吉瑞替尼 https://www.kangbixing.com/drug/jltn/