雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)在急性髓系白血病联合治疗中展现协同效应

　　FLT3突变急性髓系白血病的治疗策略不断优化，米哚妥林与标准化疗的联合使用代表了靶向药物与传统化疗协同作用的重要进展。其多靶点抑制特性使其能够从多个途径干预白血病进展。除了直接抑制FLT3信号通路外，米哚妥林对VEGFR的抑制可能影响白血病骨髓微环境，对PDGFR的抑制可能干扰基质细胞支持，这些附加作用可能增强化疗效果。临床前研究显示，米哚妥林与阿糖胞苷具有协同作用，可增强后者的细胞毒性效应。这种协同作用为临床联合用药提供了理论依据。

　　米哚妥林需与阿糖胞苷和柔红霉素为基础的化疗方案联合使用，用于新诊断的FLT3突变急性髓系白血病成人患者。标准用药方案为在诱导化疗和巩固化疗期间，每个治疗周期的第8天至第21天服用米哚妥林50毫克每日两次。治疗前应确认FLT3突变状态，治疗期间需要定期监测骨髓象和微小残留病变。对于出现严重不良反应的患者，剂量可调整至40毫克每日两次或暂停用药。完成所有计划化疗后，是否继续米哚妥林维持治疗需根据患者具体情况个体化决定。

　　临床研究结果证实了联合方案的优越性。在关键的三期临床试验中，与单用化疗相比，加用米哚妥林显著改善了FLT3突变患者的生存结局。联合治疗组的中位总生存期延长近3年，死亡风险降低23%。亚组分析显示，无论是FLT3-ITD还是FLT3-TKD突变患者均能从联合治疗中获益。在安全性方面，联合治疗组的早期死亡率与单用化疗组相当，未增加治疗相关死亡。与挽救性使用FLT3抑制剂相比，一线联合米哚妥林可能更有效地预防耐药克隆的出现，带来更持久的疾病控制。

　　一位55岁男性患者的治疗经历展示了其临床价值。患者确诊为FLT3-ITD突变急性髓系白血病，接受米哚妥林联合诱导化疗。治疗第21天骨髓检查显示原始细胞比例降至5%以下，获得完全缓解。巩固治疗期间继续使用米哚妥林，耐受性良好。完成所有治疗后，患者持续缓解3年，未出现疾病复发。这个案例表明米哚妥林联合化疗能实现长期疾病控制。需要关注的是，米哚妥林可能引起QT间期延长，治疗前应纠正电解质异常，避免与其他延长QT间期的药物联用。其他常见不良反应包括恶心、呕吐、疲劳等，多为轻中度。总体而言，米哚妥林通过多靶点抑制机制，为FLT3突变急性髓系白血病患者提供了有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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