雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)是抑制FLT3信号通路的多靶点口服药物

　　急性髓系白血病的分子靶向治疗不断发展，米哚妥林作为首个获批用于FLT3突变急性髓系白血病的多靶点抑制剂，在这一领域发挥着重要作用。其作用机制不仅限于抑制FLT3受体，还对KIT、PDGFRα/β、VEGFR等多个酪氨酸激酶具有抑制活性。这种多靶点特性使其能够同时干预白血病细胞增殖、生存和血管生成等多个病理过程。FLT3-ITD突变导致受体二聚化并发生自体磷酸化，进而异常激活下游信号通路。米哚妥林通过竞争性抑制ATP结合，阻断这些异常信号的传导。与选择性FLT3抑制剂不同，米哚妥林的广谱抑制作用可能有助于预防或延缓耐药性的发生。

　　米哚妥林与标准化疗方案联合用于新诊断的FLT3突变急性髓系白血病成人患者的治疗。推荐剂量为每日两次口服50毫克，在化疗周期的特定时间段使用。标准用法为每个化疗周期的第8天开始服药，持续至第21天。药物应整粒吞服，不可打开或咀嚼胶囊。如果错过给药时间在4小时内，应尽快补服，超过4小时则跳过此次剂量，按原计划服用下次剂量。治疗期间需要密切监测血常规、电解质和心功能，特别要关注骨髓抑制和心脏毒性的发生。

　　研究数据显示，在FLT3突变急性髓系白血病患者中，米哚妥林联合化疗显著改善了长期生存。联合治疗组的中位总生存期达到74.7个月，4年总生存率为51.4%，而单用化疗组分别为25.6个月和44.3%。在完全缓解率方面，联合组为59%，对照组为54%。虽然完全缓解率差异不大，但联合治疗显著延长了缓解持续时间，降低了复发风险。与第二代FLT3抑制剂相比，米哚妥林作为一线治疗与化疗联合使用，在改善总生存方面显示出优势。这些数据支持米哚妥林成为FLT3突变急性髓系白血病标准治疗的重要组成部分。

　　一位62岁女性患者的治疗过程具有代表性。患者确诊为FLT3-TKD突变急性髓系白血病，接受含米哚妥林的诱导化疗。治疗第8天开始加用米哚妥林每日两次50毫克。化疗期间出现3级骨髓抑制，经支持治疗恢复。诱导治疗结束后获得完全缓解，微小残留病变检测为阴性。巩固治疗阶段继续使用米哚妥林联合大剂量阿糖胞苷。治疗期间出现QT间期延长，经调整合并用药后改善。患者完成所有计划治疗后持续缓解24个月。这个案例说明米哚妥林联合化疗能诱导深度缓解。安全性方面，米哚妥林常见的不良反应包括恶心、呕吐、黏膜炎、发热性中性粒细胞减少等，多与化疗毒性叠加相关。需要特别关注肺毒性的发生，如出现呼吸困难、咳嗽等症状应及时评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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