拉罗替尼/拉克替尼(Larotrectinib)被批准用于多种实体瘤

2020-10-05 作者: 康必行海外就医

       驱动基因的发现和靶向药物的研发,给肿瘤临床治疗提供了新的思路和策略。每每谈到癌症新药进展时,首先关心的都是针对哪个部位的肿瘤,是肺癌、乳腺癌,还是肝癌?的确,在“肿瘤”这么一大类复杂难缠的疾病中,不同部位疾病由于发病原因的千差万别,驱动基因改变自然是不同的。那么有没有一个靶向药能对多数肿瘤都有用呢?

  拉罗替尼/拉克替尼(Larotrectinib)就是一个富有传奇色彩的“广谱抗癌药”,已被美国FDA批准用于治疗NTRK基因融合的成人和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者。更是被推荐成为 NTRK基因融合突变阳性的转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗选择。“不限癌种”药物的获批打破了以往药物必须以疾病作为适应症的界限,开启了靶向药物以基因突变为适应症的先河。

  2018 年 2 月,NEJM(新英格兰医学杂志)发表的关于抗癌药 TRK 抑制剂拉罗替尼/拉克替尼(Larotrectinib)的安全性和有效性临床研究,在该研究招募的55位NTRK融合的患者中,有41位患者肿瘤明显缩小,总体有效率75%,其中13%的患者肿瘤完全消失。包括2位晚期转移的儿童纤维肉瘤患者,用药之后肿瘤缩小,进行了根治性手术切除;分别停药4.8个月和6个月之后,肿瘤没有复发,似乎看到了“治愈”的希望。这些让人眼前一亮的治疗数据,使得拉罗替尼/拉克替尼(Larotrectinib)一时间名声大噪,被誉为“抗癌神药”。

  在肺癌、结肠、直肠癌、胰腺癌、乳腺癌、黑色素瘤等实体瘤或血液学癌症类型中,NTRK融合小于1%;在甲状腺癌、胃肠道间质瘤中,NTRK融合高达25% ;在罕见肿瘤类型(尤其是分泌性乳腺癌)NTRK融合达到> 90%。

  针对NTRK这一靶点的药物获批,可以说给罹患不同癌症的患者都带来了新的希望,各个癌种的权威指南均提示,只要检出肿瘤携带NTRK 基因融合,就可以考虑使用相应的靶向药物治疗。

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