特立氟胺可用于治疗复发型多发性硬化症

2020-11-08 作者: 康必行-小喆

        特立氟胺的适应证已拓展为复发型多发性硬化症(MS),包括CIS、复发缓解型MS(RRMS)、活跃的继发进展型MS(SPMS)。这意味着,特立氟胺将惠及更多的MS患者。

  CIS为多种脱髓鞘疾病的首发表现,约50%~85%的CIS患者会演变成RRMS,其中又有15%的患者会进一步发展为SPMS.换言之,CIS 常常是 MS 的早期临床表现。

  有研究显示,在CIS阶段开始改善病情疗法(DMT)治疗,可使疾病进展为临床确定型MS(CDMS)的风险降低41%(P=0.0011),使残疾进展(EDSS评分)风险降低40%(P=0.022)。特立氟胺作为DMT中一线治疗的经典药物,如今适应证已拓展为复发型多发性硬化症,包括 CIS、RRMS、SPMS,这将极大程度的帮助更多的MS患者。

  特立氟胺在CIS治疗适应证的获批,是基于一项治疗临床首发的脱髓鞘疾病患者的随机、双盲、安慰剂对照的III期TOPIC研究。该研究入组患者618名,随机接受特立氟胺 7mg治疗(n=205)、特立氟胺14mg治疗(n=216)以及安慰剂治疗(n=197)持续108周。

  研究结果显示,特立氟胺14mg治疗组较安慰剂组相比,显著降低进展至CDMS患者的比例(p=0.0087)。与安慰剂相比,特立氟胺14mg和7mg均可显著降低CIS转归为CDMS的风险,风险比分别为0.574(95% CI:0.379~0.869;P=0.0087)和0.628 (95% CI:0.416~0.949;P=0.0271);显著降低MS复发或新发MRI病灶的风险,风险比分别为0.651(95% CI:0.515~0.822;P=0.0003)和0.686 (95% CI:0.540~0.871;P=0.0020),极大程度地降低了CIS患者疾病进展的风险和可能。

  在安全性方面,特立氟胺组不良事件的发生率略高于安慰剂组,主要包括:丙氨酸转氨酶(alanine aminotransferase,ALT)升高、脱发、腹泻、感觉异常和上呼吸道感染。其中,ALT升高是唯一导致超过2%的患者中断治疗的不良事件, 特立氟胺7mg、14mg和安慰剂组的发生率分别为5%(11/207)、4%(9/216)和5%(9/191),同时也是报道最多的严重不良事件,特立氟胺7mg、14mg和安慰剂组分别有5例、4例和3例,发生率均为2%。

  MS是一种自身免疫性疾病,以中枢神经系统炎性脱髓鞘为主要病理机制,可伴有神经细胞及其轴索损伤。少疾病复发,延缓残疾进展。目前,国内外权威指南均推荐MS早期应启动DMT治疗,越早治疗,获益越大。

  特立氟胺已于2018年7月25日获得NMPA批准上市,用于治疗复发型多发性硬化症,也是中国目前首款口服多发性硬化治疗药物。2019年11月, 特立氟胺被纳入国家医保目录,为更多的MS患者提供优效的治疗手段。《中国多发性硬化专家共识》(2018年版)将特立氟胺推荐为DMT中的一线口服治疗药物。

  期待特立氟胺的CIS适应证让更多中国MS患者更早地用上好药。如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650.

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