诺西那生纳治疗脊髓性肌萎缩症患者疗效如何?

2021-02-21 作者: 康必行-小喆

  诺西那生纳注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步,国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件:中国SMA诊治中心联盟成立,全国25家医院成为联盟的首批成员单位。

  在今天举行的中国SMA诊治中心联盟成立大会上,国内外100多位神经科、儿科等领域专家、学者共聚一堂,见证中国SMA诊治中心联盟成立这一重要时刻,交流探讨中国SMA治疗的现状和未来。来自美国和欧洲的神经医学专家也分享了他们在SMA临床诊治和多学科团队协作领域的成功经验。

  “诺西那生纳注射液通过优先审评审批程序在中国获批,该药物的快速获批体现了中国政府对于罕见病临床急需用药的重视。“渤健公司亚太区总裁温浩基先生表示。“在药物获批2个月之后,我们非常高兴地看到中国SMA诊治中心联盟成立并获得全国25家医院的共同参与。我们正在积极致力于与各方合作,提升治疗可及性,使更多中国SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗。“

  SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大多数患有较严重疾病类型(SMA I型)的婴儿在没有呼吸干预的情况下,无法活到两岁。

  长期以来,SMA在中国的诊治存在诸多挑战,包括疾病知晓程度低,接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少,缺乏有效治疗药物,患者缺乏规范化长期随访、管理等。这些挑战严重阻碍了我国SMA诊疗的发展,也让SMA患者及家庭面临困境。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信!

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