诺西那生纳首个用于脊髓性肌萎缩症治疗药物？

　　诺西那生纳注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步，国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件：中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。

　　在今天举行的中国SMA诊治中心联盟成立大会上，国内外100多位神经科、儿科等领域专家、学者共聚一堂，见证中国SMA诊治中心联盟成立这一重要时刻，交流探讨中国SMA治疗的现状和未来。来自美国和欧洲的神经医学专家也分享了他们在SMA临床诊治和多学科团队协作领域的成功经验。

　　“今年2月，诺西那生纳注射液通过优先审评审批程序在中国获批，该药物的快速获批体现了中国政府对于罕见病临床急需用药的重视。“渤健公司亚太区总裁温浩基先生表示。“在药物获批2个月之后，我们非常高兴地看到中国SMA诊治中心联盟成立并获得全国25家医院的共同参与。我们正在积极致力于与各方合作，提升治疗可及性，使更多中国SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗。“

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

　　长期以来，SMA在中国的诊治存在诸多挑战，包括疾病知晓程度低，接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少，缺乏有效治疗药物，患者缺乏规范化长期随访、管理等。这些挑战严重阻碍了我国SMA诊疗的发展，也让SMA患者及家庭面临困境。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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