他泽司他(Tazverik/tazemetostat)治疗上皮样肉瘤效果如何?

2021-03-31 作者: 康必行-小雪

       他泽司他Tazemetostat为EZH2抑制剂,代表了一种全新的治疗方法,特别是针对不适合根治性手术的晚期或转移性上皮样肉瘤患者,这是肉瘤首款被批准的表观遗传药物。在一项纳入了62名上皮样肉瘤患者的2期试验中,所有的患者都是晚期转移性或局部晚期的患者,这些患者通过基因检测后证实存在INI1基因丢失。患者每天两次口服他泽司他800mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。结果显示:总客观缓解率(ORR)为15%,其中1.6%的患者完全缓解,部分缓解率为13%。有67%的患者即使肿瘤没有明显缩小,病情也没有再继续恶化,持续响应超过半年甚至更长。

  上皮样肉瘤(epithelioid sarcoma,ES)是一种临床上比较罕见的、高级别、高侵袭性的软组织肉瘤,约占所有软组织肉瘤的1%。1970年Enzinger首次报道上皮样肉瘤的临床病例。临床上根据发病部位分为 “远端型”和“近端型”。远端型亦称为经典型,发病主要位于四肢末端的肌腱或腱膜,以手腕部多见,表现为肿瘤生长缓慢的结节或斑块,如侵犯真皮,可引起溃疡。进展期皮损为线状排列的溃疡性结节,通常直径<5 cm,沿血管、神经节及筋膜扩散,如累及大神经,可出现疼痛、感觉异常,甚至肌肉萎缩。发病年龄为20~40岁的青壮年,高峰年龄为35岁。女性发病概率0.01%~0.02%,男性发病概率0.04%~0.05%,男女之比为2:1.儿童和老年人少见,但任何年龄均可发病。近端型好发于头颈部、盆腔、腹股沟区、会阴肛旁区、外生殖器区及躯干等,通常为深部多发软组织肿块,体积较大,最大直径可达20cm,发生于盆腔者常易产生压迫症状。多发群体为年龄偏大的中壮年男女患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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