雷德帕斯/米哚妥林可用于晚期系统性肥大细胞增多症？

      雷德帕斯(米哚妥林)是诺华公司于2017年上市的一种用于成人晚期系统性肥大细胞增多症的治疗的靶向新药。晚期系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的血液癌症，预后很差，多发于中年人，肥大细胞的异常增生，会累及肝脏、脾脏以及骨髓等内脏器官，大量组胺的释放，还会造成血液计数异常，皮肤受损瘙痒和骨骼损害等症状，严重的会丧失意识甚至休克。在已知预后差的SM患者中，很多可检测到外周血D816V KIT基因突变，证实D816V KIT突变是SM的发病因素之一。雷德帕斯是一种口服多靶向激酶抑制剂，可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，对于D816V KIT突变也可有效抑制。一项开放性、多中心试验，验证了米哚妥林的有效性，侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病患者参加了本次试验，接受了6个周期的雷德帕斯给药，每日口服100mg.试验结果显示，有效率分别为21%和17%，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患有肥大细胞白血病的患者（5％）达到完全缓解，总体的响应率为60%。本次试验，也是雷德帕斯获批用于晚期系统性肥大细胞增多症的数据支持。

　　

       据了解，在雷德帕斯未获批用于SM前，这种罕见的血液癌症并没有其它的获批药物，若无有效医治，患者五年生存率极低，雷德帕斯的获批，在一定程度上改善了SM的治疗现状。雷德帕斯除了获批用于成人SM的治疗，还获批用于成人初诊FLT3突变阳性急性骨髓性白血病（AML）患者，这两个适应症均获得美国FDA的孤儿药资格认定。服用雷德帕斯最有可能发生的不良反应有：恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼疼痛，腹痛，疲劳，上呼吸道感染，发烧，头痛和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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